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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

江苏：“勇挑大梁”开创高质量发展新局面******

　　【深入学习贯彻党的二十大精神·高质量发展】

　　光明日报记者 苏雁

　　习近平总书记在党的二十大报告中指出，高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务。在改革开放的市场前沿，在创新兴业的工厂车间，在满足人民美好生活需要的基层一线，各地区各行业牢牢把握高质量发展这一根本要求，坚定信心、积极作为，扎实推动经济不断实现质的有效提升和量的合理增长，为全面建设社会主义现代化国家开好局起好步。今日起，本刊推出“深入学习贯彻党的二十大精神·高质量发展”专题，分享新征程上开拓奋斗的故事，感受新时代的蓬勃生机。

　　冬春之交，一家家企业产销两旺的火热氛围，一个个工地机器轰鸣的建设场景，汇聚成江苏大地上最暖的风景。

　　1月2日，联合汽车电子有限公司江苏太仓公司二期工地上热火朝天。“7月，厂房就要竣工了！用于生产新能源汽车动力总成，以满足不断扩大的新能源汽车零部件需求。”联合汽车公司项目部负责人告诉记者。在他身后，是苏州新年第一个集中开工现场，工地上钢结构拼接的撞击声，吹响了春天奋进的号角。

　　2023年的苏州新年第一个集中开工仪式聚焦“新能源汽车产业创新集群建设”，总投资916亿元的142个新能源汽车产业项目，在苏州市域内集中开工签约或投产投用。“苏州要紧抓重要产业机遇、重大产业项目不放松，以分秒必争的冲刺状态夯实经济发展基础，扛稳江苏经济发展‘压舱石’重任。”会场上，江苏省委常委、苏州市委书记曹路宝的发言掷地有声。

　　苏州新年第一个集中开工仪式现场的火热场景，是江苏大地奋力开创高质量发展新局面的一个缩影。开拓进取，只争朝夕，8500万江苏儿女“勇挑大梁”，牢记习近平总书记殷殷嘱托，深入学习贯彻落实党的二十大精神和中央经济工作会议精神，统筹疫情防控和经济社会发展，坚定不移推动高质量发展，加快构建现代化产业体系，全面深化改革开放，展现新时代新征程实业报国、产业报国的江苏担当。

江苏中远海运特种装备制造生产车间，工人正在进行LNC罐箱生产。资料图片

　　1.敢为人先，跑出经济发展“加速度”

　　春江水暖。2022年岁末，江苏多个城市纷纷包机出国，带领招商团队和企业赴海外维护客户、争取订单。

　　一则则看似简短的信息，道不尽满载而归的喜悦之情——

　　12月5日，徐州组织4家外贸企业赴境外参加“中东迪拜五大行业展”，对接客商160余家，达成意向成交额260万美元；12月7日，南通64家企业参加2022日本东京亚洲纺织成衣展冬展，最终达成意向成交金额2亿元；12月9日，苏州赴欧经贸团30个招商小分队达成意向投资59.54亿美元，随行的外贸企业揽回订单约30亿元。

　　“赴海外招商引资拓市场，我们收获的不仅仅是项目和订单，还有继续扩大‘走出去’的强烈信心。”江苏长江纸业有限公司总经理顾丽感受颇深。欧洲之行她的公司拿到约1500万美元订单，远超预期，其中有1/3的订单来自新客户。

　　敢为人先，是刻在江苏人骨子里的先天基因。面对需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力，江苏各地在产业主赛道上彰显特色，实现优势互补、差异化发展。

　　地处江苏最北端的连云港，发力建设“一带一路”强支点。万吨级泊位已超70个，85条港口航线覆盖波斯湾、南非等地，串接起20条海铁联运通道及苏鲁豫皖内河港口。

　　一连串喜人的消息从四面八方传来。常州瞄准新能源汽车赛道，前瞻布局动力电池领域全产业链，涵盖电池材料等31个关键环节，新能源领域产值超5000亿元。扬州2022年百亿级重特大项目签约已达8个，超过此前十年的总和。建市只有短短26年的宿迁，全市经济总量由最初的全国第146位跃升至第75位，成为江苏乃至长三角地区发展速度最快、综合实力提升最明显的地级市之一。

江苏无锡一家企业的电动汽车生产线。资料图片

　　2.补链强链，打造“搬不走、压不垮、拆不散”的产业集群

　　2022年10月16日，党的二十大开幕前，党的二十大代表、江苏省昆山市委书记周伟亮相“党代表通道”。当有记者问及：“外界一直有外资撤离中国的言论，作为中国利用外资比较集中的地方，昆山是否遇到了类似现象？”周伟微笑着和记者分享了一个故事：“一家知名的光电企业，在2013年投资昆山13亿美元的基础上，新近又追加18亿美元的投资，持续增资昆山。”周伟还透露，今年8月，昆山已经提前4个月完成外资到账的全年目标任务。

　　在国际贸易和投资增长普遍乏力的当下，昆山为何有如此亮眼的表现？昆山给出的答案是，“产业链优势就是最大的底气。”

　　多年来，江苏坚守实体经济，把制造业作为高质量发展的根基，举全省之力打造一批“搬不走、压不垮、拆不散”的产业集群。

　　作为全国典型的老工业基地和资源枯竭型城市，产业强市是徐州发展的核心词。卡特、徐工等龙头企业发展迅猛，利勃海尔等名企纷纷布局徐州，这里正逐步构建起完备的“主机—零部件—后道服务”全链条协作关系。

　　专精特新“小巨人”企业专注于市场细分领域，是强链固链补链的重要一环。2022年，围绕16个先进制造业集群确定的重点领域和50条重点产业链的关键环节，江苏率先探索建立了创新型中小企业—专精特新中小企业—“小巨人”企业—制造业单项冠军企业的梯度培育体系。

　　南京市在全国率先出台支持专精特新中小企业参加政府采购的落地政策，对专精特新中的小微企业给予20％的价格抵扣，推动创新型企业厚积成势。无锡列出引进8000家科技型企业的发展目标，在全国多地建立了30多个科创飞地，投入30多亿元建立科创载体，供人才团队拎包入住。

　　近期，工业和信息化部公布了45个国家先进制造业集群名单，其中江苏占10席，涵盖软件信息、船舶、新材料、医药等重点产业。这些集群正成为驱动江苏制造由大变强的澎湃力量。

江苏苏州工业园区月亮湾全景。张倩摄/光明图片

　　3.集聚资源，创新活力奔涌不息

　　在近期召开的江苏省委十四届三次全会上，江苏省明确支持南京建设国家区域科技创新中心。江苏省委常委、南京市委书记韩立明说，南京要拥抱创新经济，更加突出前沿技术创新，奋力打造全国重要的区域创新高地和人才高地。

　　2022年，南京紫金山未来网络实验室发布全球首个“广域确定性网络系统”。该系统能为工业、无人驾驶、远程医疗等经济社会新场景提供定制网络服务。

　　近年来，江苏以攻克一批关键核心技术为突破口，不断提升产业集群创新水平，涌现出一批国际领跑或并跑的先进技术。在问天实验舱里，35款数万只（套）关键核心元器件来自中国电科第55研究所；神舟十五号载人飞船上，应用了江苏多家高校院所提供的配套技术；卡塔尔世界杯足球赛，从足球到电力工程到基建，江苏制造元素无处不在……

　　党的二十大报告强调，以国家战略需求为导向，集聚力量进行原创性引领性科技攻关，坚决打赢关键核心技术攻坚战。直径约10厘米、厚度只有0.35毫米……近日，在国家第三代半导体技术创新中心（苏州），记者见到仅三张A4纸厚度的碳化硅晶片。“这是第三代半导体的关键核心材料之一，看着不起眼，却是个实打实的节能高手。我们正在进行联合攻关，用它为新能源汽车打造国产‘功率芯’。”江苏第三代半导体研究院院长徐科介绍。

　　创新让企业向纵深扎根，不断优化的营商环境则为企业发展保驾护航。2022年岁末，在江苏智建美住智能建筑科技有限公司智美云工厂生产车间内，建筑模板正在快速组装成型等待发货。“2022年四季度，我们又接连收获了三笔优质订单，价值4000多万元！”企业运营总监李松歌告诉记者。

　　在企业心无旁骛抓发展的背后，一套惠企“组合拳”紧紧跟随。“当前，我们瞄准企业发展的难点和堵点问题，一方面，充分释放‘退、免、减、缓、降’等各项政策叠加效应，切实减轻企业税费负担；另一方面，积极帮助企业用好密集出台的金融政策，推动金融活水持续涌向企业发展的关键环节。”江阴市常务副市长王琪介绍道。

　　2022年，江苏先后出台“苏政40条”“助企纾困22条”等政策措施，极大地激发了各类市场主体的积极性和主动性。临近春节，江苏各地用“真金白银”助力企业稳生产稳就业。盐城市大丰区出台激励措施，对符合条件的规上制造业企业，按企业当月参加社保职工每人500元到1000元的标准进行奖补，单个企业奖补金额封顶50万元，助力经济“开门红”。

　　创新活力在江苏大地奔涌不息。数据显示，我国15.1%的领跑技术分布在江苏，1/5的高技术产品出口来自“江苏制造”。在全面推进中国式现代化的征途中，江苏儿女向着“强富美高”新江苏建设大踏步前进。

　　《光明日报》（ 2023年01月11日 05版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）